Jennifer Doudna crede che Crispr sia per tutti

È stato un anno monumentale per Crispr, lo strumento molecolare che gli scienziati utilizzano per modificare il materiale genetico. Lo scorso novembre, il Regno Unito ha autorizzato il primo trattamento medico utilizzando l’editing genetico Crispr, offrendo alle persone affette da anemia falciforme nuove opportunità di ricevere una terapia una tantum per prevenire episodi di dolore terribile. Questa settimana, la Food and Drug Administration statunitense è pronta a prendere una decisione sulla terapia. Quello che una volta era visto come un colpo sulla luna sta già cambiando la vita.

In questo momento, però, è ancora un trattamento rarefatto. “È costoso”, ha detto Jennifer Doudna, la pioniera biochimica che ha vinto un premio Nobel nel 2020 per il suo lavoro su Crispr, a Emily Mullin di WIRED alla conferenza LiveWired questa settimana a San Francisco. Si prevede che la terapia avrà un prezzo di oltre un milione di dollari per paziente, il che potrebbe renderla inaccessibile a molte delle persone che ne hanno più bisogno.

È anche un processo complicato; ai pazienti vengono prelevate cellule staminali dal loro corpo, modificate in laboratorio e poi reinserite. Doudna è ottimista per un futuro in cui i trattamenti basati su Crispr saranno molto meno invasivi di quanto lo siano ora. “Forse anche una pillola ad un certo punto”, dice. “Oggi sembra un po’ fantastico, ma penso che sia molto realizzabile.”

Nel 2014, Doudna ha fondato l’Innovative Genomics Institute per applicare la tecnologia Crispr alle questioni sanitarie. Doudna spera che la ricerca dell’IGI possa anche contribuire a rendere queste tecnologie più convenienti e accessibili; è anche molto interessata a come Crispr potrebbe essere utilizzato per mettere a punto il microbioma.