Il congelamento grave riceve un trattamento che può prevenire l’amputazione

La prima volta che il dottor Peter Hackett vide un paziente affetto da congelamento, l’uomo morì a causa delle ferite. Era il 1971 a Chicago e l’uomo si era ubriacato ed era svenuto nella neve, con le dita così congelate che alla fine era scoppiata la cancrena.

Il dottor Hackett in seguito lavorò al campo base del Monte Everest, a Denali, in Alaska, e ora in Colorado, diventando esperto nel trattamento delle lesioni dovute al freddo. L’esperienza era spesso la stessa: non c’era molto da fare contro il congelamento, se non riscaldare il paziente, somministrare l’aspirina, amputare nei casi più gravi e, più spesso, aspettare e accettare che sei mesi dopo il corpo del paziente potesse “autoamputarsi” perdere naturalmente un dito morto o un dito del piede.

Il suo mentore ad Anchorage era solito dire: “Congelamento a gennaio, amputazione a luglio”, ha ricordato il dottor Hackett, professore clinico presso l’Altitude Research Center presso l’Anschutz Medical Campus dell’Università del Colorado. “Per secoli non c’è stato nient’altro da fare”.

Questo mese, la Food and Drug Administration ha approvato la prima terapia per il trattamento del congelamento grave nel paese. Il farmaco, l’iloprost, viene somministrato per via endovenosa per diverse ore al giorno per poco più di una settimana. Funziona aprendo i vasi sanguigni per migliorare la circolazione, limitando l’infiammazione e bloccando la formazione di grumi piastrinici che possono arrestare la circolazione e uccidere i tessuti. I soggetti più a rischio sono le dita dei piedi, le dita delle mani, le orecchie, le guance e il naso.

L’approvazione del trattamento è tanto una novità scientifica quanto una miniera d’oro per l’industria farmaceutica. Gli esperti dicono che non ci sono dati attendibili su quante persone soffrono di congelamento abbastanza grave da ricevere questa terapia. Ma i casi potrebbero essere solo diverse decine di persone all’anno negli Stati Uniti, secondo il dottor Norman Stockbridge, capo della divisione di cardiologia e nefrologia della FDA nel Centro per la valutazione e la ricerca sui farmaci, che ha approvato il farmaco.

“Quando si arriva alle persone che si congelano davvero e corrono davvero il rischio di perdere le dita, è piuttosto raro”, ha detto il dottor Stockbridge. Tuttavia, “per questo è meglio avere un farmaco che niente”.

In effetti, l’approvazione del farmaco per il congelamento evidenzia una realtà inespressa della forma grave della lesione: è rara.

I più a rischio sono gli alpinisti d’alta quota, le persone che lavorano all’aperto senza attrezzatura adeguata e le persone senza casa, in particolare quelle con scarsa circolazione. Il congelamento si verifica a “temperature estremamente fredde”, secondo i Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie, con lesioni che spesso si verificano durante il processo di scongelamento poiché i vasi vengono danneggiati da coaguli e infiammazioni, strangolando il flusso sanguigno.

Circa due terzi dei casi complessivi di congelamento sono più lievi, a volte noti come congelamento, e non sono probabili candidati per questo farmaco, secondo Allison Widlitz, vicepresidente degli affari medici per Eicos Sciences, una startup di San Mateo, in California. che ha ricevuto l’approvazione della FDA per vendere il farmaco. Ha stimato che il mercato statunitense dell’iloprost sarebbe composto da meno di 1.000 persone all’anno.

“Sebbene si tratti di un mercato piccolo, questa è una nuova opzione importante”, ha affermato. Eicos, che ha sette dipendenti, non ha ancora fissato un prezzo per il farmaco, ha detto la signora Widlitz.

Molte terapie infusionali per condizioni così rare sono molto costose. Il trattamento con iloprost comporterebbe flebo per sei ore al giorno e fino a otto giorni.

La signora Widlitz ha aggiunto che la società è stata costituita per esplorare l’iloprost e farmaci per altre esigenze mediche non soddisfatte.

Questo non è il primo utilizzo del farmaco. Una versione inalatoria di iloprost è stata approvata per la prima volta nel 2004 dalla FDA per il trattamento dell’ipertensione polmonare. Negli ultimi dieci anni, la versione IV è stata approvata per il trattamento dei congelamenti gravi in ​​molti paesi europei dopo che un medico francese, il dottor Emmanuel Cauchy, ne ha dimostrato l’efficacia nel trattamento degli alpinisti congelati.

L’anno scorso, un articolo pubblicato sull’International Journal of Circumpolar Health, una pubblicazione dedicata ai problemi di salute che colpiscono le persone che vivono nel Circolo Polare Artico, ha trovato risultati simili in ricerche successive. Ha osservato che l’uso di iloprost “ha dimostrato una diminuzione dei tassi di amputazione rispetto ai pazienti non trattati”.

Ad esempio, un articolo del 2018, pubblicato su Wilderness & Environmental Medicine, ha esaminato il trattamento con iloprost in cinque alpinisti himalayani e ha scoperto che il farmaco ha prevenuto la perdita di tessuto in due di loro e ha limitato la perdita di tessuto in altri due. Questi casi di studio hanno dimostrato che il farmaco è efficace se somministrato da 48 a 72 ore dopo l’inizio dell’infortunio, un problema importante perché gli alpinisti spesso non sono in grado di ricevere un trattamento immediato.

Nei casi in cui il congelamento viene rilevato più immediatamente, è possibile utilizzare un farmaco per l’ictus chiamato attivatore tissutale del plasminogeno, o tPA, per limitare la formazione di coaguli e ridurre il rischio di amputazione. Tuttavia, il farmaco, se non somministrato entro poche ore, può portare a gravi complicazioni e alla morte. A differenza dell’iloprost, il tPA non è approvato dalla FDA per il congelamento grave, ma i medici vi hanno fatto ricorso in modalità off-label.

Il dottor Hackett ha affermato che l’universo delle persone che soffrono di gravi congelamenti comprende “alpinisti, motoslitte che rimangono bloccati, musher, militari” e altre persone che lavorano in condizioni gelide, insieme a coloro che sono senza casa e “persone con problemi di droga e alcol che sono esposti al freddo per lunghi periodi”.

Fu così che Jennifer Livovich, una senzatetto residente a Boulder, in Colorado, contrasse un grave congelamento in una notte estremamente fredda del dicembre 2016.

Si ricordò di aver bevuto molto e che il tempo il giorno prima era buono: “Poi mi sono svegliata il giorno dopo, coperta di neve, e la mia scarpa si era staccata mentre dormivo – forse l’ho calciata – e il mio piede sinistro era bloccato a terra.

“Continuavo a camminare e potevo dire che il mio piede sembrava diverso, ma pensavo solo di avere freddo”, ha detto. Cinque giorni dopo, è finita in un’unità di disintossicazione, dove, mentre si riscaldava e il suo piede si scongelava, “ho provato un dolore lancinante”.

La fase di scongelamento avviene quando il danno inizia a manifestarsi e i capillari si deteriorano, a volte in modo irreparabile. “Diverse parti del mio piede sono passate dal colore nero all’azzurro”, ha detto.

Sotto le cure di un medico, ha provato a immergersi in acqua tiepida e ha sollevato il piede, mettendo una garza tra le dita dei piedi in modo che le cellule ringiovanenti della pelle non si fondessero insieme. Pezzi di pelle caddero e lei perse tutte le unghie dei piedi. Quando i medici furono finalmente convinti che il piede fosse guarito quanto poteva, “si rasarono – è così che lo chiamano, ‘rasato’ – un quarto di pollice dal mio alluce”, ha detto.

La rasatura è avvenuta in estate, rispettando all’incirca la tempistica di sei mesi secondo il adagio del mentore del dottor Hackett: infortunio all’inizio dell’inverno e amputazione entro l’estate.

Per quanto piccolo possa essere il mercato per il nuovo farmaco, il dottor Hackett spera che possa risparmiare qualche cifra.

“È favoloso”, ha detto. “Potrebbe cambiare il vecchio adagio.”