L’era della medicina croccante è qui

Finora, solo nove centri negli Stati Uniti offrono attualmente Casgevy, il che potrebbe limitare chi può accedervi. Vertex afferma che il numero dei siti partecipanti aumenterà nelle prossime settimane e mesi.

E nonostante la promessa di un futuro senza dolore, l’estenuante processo per ottenere Casgevy potrebbe essere un deterrente per alcuni.

La raccolta delle cellule staminali dal sangue può richiedere ore e potrebbero essere necessarie più sessioni per ottenere un numero sufficiente di cellule da modificare. Dopodiché c’è un duro regime di condizionamento. I pazienti devono sottoporsi alla chemioterapia per uccidere eventuali cellule malate persistenti e fare spazio nel midollo osseo per quelle appena modificate. La chemioterapia può causare ulcere alla bocca, affaticamento, perdita di capelli, nausea e altri effetti collaterali spiacevoli. Può anche provocare infertilità. Vertex prevede inoltre di offrire supporto alla fertilità ai pazienti assicurati commercialmente, ma il beneficio non si estenderà ai destinatari di Medicaid. Negli Stati Uniti, il congelamento degli ovociti e dello sperma può costare migliaia di dollari, per non parlare del costo della fecondazione in vitro.

I pazienti devono anche essere ricoverati in ospedale per settimane mentre le cellule modificate si dirigono verso il midollo osseo e iniziano a produrre nuove cellule del sangue. Olaghere ha trascorso un totale di 17 settimane in ospedale per prendere Casgevy.

“So che ci saranno molti pazienti che non intraprenderanno questa strada a causa di problemi di fertilità e della necessità di rimanere in ospedale per un po’”, dice Sharl Azar, direttore medico del Centro completo per il trattamento dell’anemia falciforme dell’Università di Washington. Massachusetts General Hospital, uno dei primi centri ad offrire Casgevy. Per coloro che lo faranno, afferma che saranno necessarie risorse come alloggi, assistenza all’infanzia e cibo per aiutare i pazienti e le loro famiglie. Nichols, il portavoce di Vertex, afferma che la società fornirà assistenza per viaggio e alloggio e potrebbe aiutare a coprire alcune spese come hotel, trasporti e pasti.

Anemia falciforme e oltre

L’anemia falciforme potrebbe essere la prima malattia a essere trattata con Crispr, ma non sarà l’ultima. I ricercatori stanno impostando lo strumento di modifica genetica contro il cancro, l’HIV e altre malattie genetiche. Ma non può ancora affrontare ogni disturbo.

Per prima cosa, portare il sistema Crispr nelle cellule o negli organi che desideri modificare è ancora una sfida. Prendendo le cellule dal corpo e modificandole in laboratorio, Casgevy evita questo problema. Ma l’approccio è costoso, complesso e ha usi limitati. Un altro metodo utilizza un’infusione endovenosa per rilasciare Crispr in minuscole bolle chiamate nanoparticelle lipidiche che vengono assorbite dal fegato. Ma solo alcune malattie possono essere curate in questo modo. Idealmente, Crispr verrebbe somministrato tramite iniezione o addirittura sotto forma di pillola invece di un complicato trapianto di cellule.